Quanto custa remédio para AME?
Quanto custa remédio para AME?
Conhecido como o medicamento mais caro do mundo –
custa inacreditáveis US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 11,5 milhões) por paciente –, Zolgensma é usado para tratar crianças com atrofia muscular espinhal (
AME) e acaba de receber registro da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), permitindo que seja ...
O que é AME doença tem cura?
O quadro é degenerativo e não
tem cura. A Atrofia Muscular Espinhal possui quatro subtipos, distintos conforme a idade de início dos
sintomas. O tipo 1 é o mais grave da
doença. A sua incidência é de um caso para cada seis a 11 mil nascidos vivos.
Qual tratamento para AME?
O
tratamento global da
AME consiste em combinação de medicamento (quando houver indicação médica) com as terapias de suporte (fisioterapia, fonoterapia, terapia ocupacional, entre outras), conforme o quadro clínico e a necessidade específica de cada paciente.
Qual o tratamento para AME tipo 1?
No Brasil, o Zolgensma está autorizado para
tratamento da
AME tipo 1, que é considerada a manifestação mais grave da doença. A autorização, no entanto, contempla apenas crianças até dois anos de idade.
Qual a expectativa de vida de uma pessoa com AME?
A
expectativa de vida gira em torno de 10 a 40 anos3,8.
AME tipo III: (também chamada de
AME juvenil ou doença de Kugelberg-Welander) aparece após os 18 meses, porém a idade de início varia muito.
O que é a AME tipo 1?
A
atrofia muscular espinhal proximal
tipo 1 (SMA1) é uma forma grave infantil de
atrofia muscular espinhal proximal (ver este termo), caracterizada por fraqueza muscular grave e progressiva e hipotonia resultante da degeneração e perda dos neurónios motores inferiores da medula espinhal e do núcleo do tronco cerebral.
Quantas doses de Zolgensma?
O tratamento consiste em duas fases: na chamada fase de ataque, são administradas 4
doses por 2 meses (Dzero, D+14, D+28, D+58). Na fase de manutenção, que se inicia a partir da quinta
dose, o paciente deve receber a aplicação a cada 4 meses, pelo resto da vida.
Porque Zolgensma é caro?
Os problemas (e dilemas) da judicialização da saúde. O principal problema da judicialização é que esse dinheiro não está previsto no orçamento das pastas. Por exemplo, no caso do
Zolgensma, R$ 12 milhões para apenas um paciente não estará dentro do orçamento de nenhum município, estado ou da União.
Quais os primeiros sintomas da AME?
Os principais sinais e sintomas da AME são:- perda do controle e forças musculares;
- incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção;
- incapacidade/dificuldade de engolir;
- incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça.
- incapacidade/dificuldade de respirar;
Quanto tempo vive uma pessoa com AME tipo 2?
Essa é a forma mais grave da doença. -
Tipo II ou crônica - Gera sintomas normalmente após os 6 e até 18 meses de vida. A expectativa de vida é em torno de 10 anos, segundo alguns autores.
O que causa a doença AME tipo 1?
A
atrofia muscular espinhal é causada por uma mutação no gene de sobrevivência do neurônio motor
1. Este gene é responsável pela produção da proteína do neurônio motor de sobrevivência (SMN) que mantém a saúde e a função normal dos neurônios motores.